Pages Menu
Categories Menu
Leczenie szpiczaka 2019: Nowy Rok – nowe szanse.

Leczenie szpiczaka 2019: Nowy Rok – nowe szanse.

Im więcej możliwości leczenia szpiczaka, tym większe szanse chorego na życie. Czy 2019 rok będzie w Polsce przełomowy pod względem możliwości zastosowania skutecznych terapii? Jak udostępnić chorym skuteczne leki hematoonkologiczne – zastanawiali się eksperci podczas debaty „Świata Lekarza”.

W debacie udział wzięli:

Katarzyna Pinkosz
Katarzyna Pinkosz

← Red. Katarzyna Pinkosz: Niedawno z inicjatywy prof. Artura Jurczyszyna została wydana książka „Wszystkie twarze szpiczaka. 100 historii chorych na 100 lecie niepodległości”. Rzeczywiście każdy chory choruje inaczej?

Dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn: Z okazji rocznicy 100-lecia odzyskania niepodległości przez Polskę postanowiliśmy wspólnie z dziennikarzami: Katarzyną Kojzar, Marcelem Wandasem, Karoliną Gawlik oraz Nicole Makarewicz opisać historie 100 chorych na szpiczaka. Książka wiernie przekazuje przeżycia, stres, niepokój, cierpienia oraz nadzieje, jakie towarzyszą chorym. Wydźwięk jest jednak optymistyczny, co wynika ze znacznej poprawy rokowania pacjentów w dobie nowych terapii oraz przeszczepów szpiku kostnego. Na razie nie ma możliwości wyleczenia szpiczaka, jednak w ostatnich latach zarejestrowano kilka skutecznych leków, co powoduje, że może on stać się chorobą przewlekłą – pod warunkiem możliwości zastosowania tych terapii.

Red. Katarzyna Pinkosz: Jak ocenia pan leczenie szpiczaka w Polsce?

Artur Jurczyszyn
Artur Jurczyszyn

← Dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn: Mamy w tej chwili dostęp do leczenia szpiczaka w pierwszej, drugiej i kolejnych liniach. Przez wiele lat nie było możliwości zastosowania żadnego z nowych leków rejestrowanych na świecie. Cieszymy się z tego, że w programie lekowym jest możliwość od 1 listopada 2018 r. stosowania pomalidomidu w trzeciej i czwartej linii leczenia. Na pewno brakuje jeszcze możliwości zastosowania dwóch nowych leków: daratumumabu i carfilzomibu. Pierwszy z nich, zaliczany do nowoczesnej immunoterapii, to specyficzne przeciwciało anty CD38. Jest stosowany zarówno w monoterapii, jak w kombinacjach z innymi lekami: bortezomibem, lenalidomidem oraz pomalidomidem. Polscy pacjenci nie mają dostępu do tego leku w żadnej linii leczenia, tymczasem ostatnie doniesienia sprzed 2 tygodni z kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH), pokazują, że ten lek przynosi bardzo dobre efekty, stosowany już nawet w pierwszej linii. To wyniki badania MAIA przestawionego przez prof. Thierry’ego Facona, gdzie część pacjentów otrzymywała daratumumab w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem, a inna grupa – sam lenalidomid z deksametazonem. Wyniki były fenomenalne, jeśli chodzi o grupę z daratumumabem. Rok temu na kongresie ASH prezentowano wyniki badania ALCYONE, gdzie dodanie daratumumabu do bortezomibu i chemioterapii pogłębiało remisję. Co najmniej trzy razy większa grupa pacjentów miała tzw. minimalną chorobę resztkową ujemną, co się przekłada na dłuższy czas do progresji.

Polscy pacjenci nie mają możliwości stosowania daratumumabu w żadnej linii leczenia, natomiast obecnie ten lek jest już zarejestrowany w pierwszej linii. Zależałoby nam, żeby przynajmniej grupa pacjentów ze szpiczakiem wysokiego ryzyka miała możliwość stosowania tego leku. Immunoterapia to przyszłość w leczeniu nowotworów, czego dowodem są laureaci tegorocznej nagrody Nobla w dziedzinie medycyny. Prawdopodobnie daratumumab w połączeniu z którymś z dodatkowych leków w przyszłości będzie standardem postępowania w pierwszej linii leczenia. Jest coraz więcej badań mówiących o tym, iż lek ten powinien mieć zastosowanie w pierwszej lub drugiej linii leczenia i pacjenci na tym bardzo skorzystają.

Drugi lek, który również chcielibyśmy móc stosować, to carfilzomib, czyli inhibitor proteasomu drugiej generacji, który został rejestrowany już 6 lat temu dla chorych opornych i nawrotowych. Jest pewna grupa pacjentów, która mogłaby skorzystać na leczeniu nim. Niestety, polscy pacjenci nie mają możliwości jego stosowania.

Red. Katarzyna Pinkosz: Co należałoby zmienić w systemie ochrony zdrowia, by można było finansować leki hematoonkologiczne? Często są one kosztowne, ze względu na małą liczbę chorych.

Jakub Gierczyński
Jakub Gierczyński

← Dr n. med. Jakub Gierczyński: Nowotwory krwi należą do chorób rzadkich, co powoduje, że nieliczne grupy chorych kwalifikują się do poszczególnych terapii. Leki stosowane w nowotworach krwi to zwykle leki sieroce, które powinny mieć preferencyjną ścieżkę oceny HTA i kryteriów refundacyjnych.

Optymalizacja leczenia opiera się na dwóch filarach: poprawy modelu opieki oraz dostępu pacjentów do technologii medycznych zalecanych przez standardy terapii. Jeśli chodzi o dostępność do technologii lekowych, to istnieje pilna konieczność poprawy dostępu chorych do leków w sytuacji nawrotu lub oporności na wcześniejsze leczenie danego nowotworu krwi. Szczególnie dotyczy to takich nowotworów jak szpiczak plazmocytowy (dostępność do takich leków jak daratumumab, carfilzomib), przewlekła białaczka limfocytowa (wenetoklaks, poszerzenie wskazań refundacyjnych dla ibrutynibu) oraz przewlekła białaczka szpikowa i ostra białaczka limfoblastyczna (ponatynib).

Red. Katarzyna Pinkosz: Fundacja OnkoCafe wspiera chorych onkologicznie. Jak mając kontakty z pacjentami chorującymi na inne nowotwory, ocenia Pani leczenie szpiczaka w Polsce?

Anna Kupiecka
Anna Kupiecka

← Anna Kupiecka: W listopadzie wysłaliśmy petycję do Ministerstwa Zdrowia, wraz z Polską Koalicją Pacjentów Onkologicznych, Fundacją Carita – Żyć ze Szpiczakiem. Prosiliśmy o zwrócenie uwagi na tę grupę pacjentów od wielu lat dość zaniedbaną, a przede wszystkim na ich potrzeby w zakresie nowoczesnego leczenia. Szpiczak to nie jest choroba, którą się zoperuje i wyleczy. Trzeba ją leczyć wielokrotnie, ona nawraca. Dlatego ważna jest psychika pacjenta, dobra nad nim opieka, rehabilitacja, ale przede wszystkim skuteczne leczenie.

Red. Katarzyna Pinkosz: Na szpiczaka chorują nie tylko osoby starsze?

Anna Kupiecka: Chorują osoby w każdym wieku, także młode, przed 40. rokiem życia. Nowe leki przedłużają życie, a w tym czasie może pojawić się kolejna terapia. Cały czas medycyna idzie do przodu, pojawiają się nowe rozwiązania, zatem każdy miesiąc jest niezwykle cenny.

Chorują też oczywiście osoby starsze. Każdy z nas jednak chce mieć ukochaną babcię, dziadka, ojca czy matkę jak najdłużej ze sobą. Każdy miesiąc, każdy rok życia jest ważny. Czy mając chorego ojca, matkę, nie chcielibyśmy ich mieć jeszcze za rok, na kolejnej wigilii? Tak myślimy: jeszcze rok, jeszcze pół roku, jeszcze do wakacji… Pacjenci pytają: „Za kilka miesięcy ma mi się wnuczek urodzić, ale czy ja tych kilka miesięcy przeżyję?”. Mamy teraz pacjentkę trzydziestoparoletnią, która ma wznowę i mogłaby dostać np. daratumumab. Pomagaliśmy jej skontaktować z lekarzem hematoonkologiem, pytaliśmy się, czy są jeszcze jakieś badania kliniczne, bo pacjentka nie może czekać. Nowe leki to jej jedyna szansa.

Red. Katarzyna Pinkosz: Jest nadzieja, że w 2019 roku poprawią się możliwości leczenia szpiczaka w Polsce?

Krzysztof Ostrowski
Krzysztof Ostrowski

← Poseł Krzysztof Ostrowski: Przed dopuszczeniem każdej nowej technologii medycznej, w tym terapii farmakologicznych, musimy znać dokładną liczbę potencjalnych pacjentów, znać ich profil, wiedzieć, w jakich rejonach występują zachorowania na dany nowotwór i jak pacjenci są diagnozowani. Do tego potrzebne są rejestry medyczne, które dadzą nam te informacje. Potrzebna jest kompleksowa i koordynowana opieka onkologiczna, powinniśmy mieć pewność, że pacjent został prawidłowo zdiagnozowany i może być zastosowana u niego dana terapia lekowa. Podawanie tak silnych leków również powinno odbywać się w odpowiednich warunkach – po konsultacji interdyscyplinarnego zespołu specjalistów oraz przeprowadzane przy nadzorze wyspecjalizowanego personelu medycznego. Po zakończonej terapii pacjent powinien mieć zapewniona – o ile jest konieczna – rehabilitację i co najważniejsze, stałą opiekę lekarza, który będzie go systematycznie obserwował i wykonywał podstawowe badania dające informacje o potencjalnej wznowie choroby. Tylko tak zaprojektowany system może przynieść realne korzyści dla pacjentów z dostępu do nowoczesnego leczenia nowotworów złośliwych układu krwiotwórczego. Nawet największe środki przeznaczone na zakup leków czy innych technologii leczniczych nie będą skuteczne, jeśli nie zapewnimy ich prawidłowej alokacji w systemie, który jest prawidłowo zorganizowany i monitorowany.

Dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn: Pacjenci cały czas pytają mnie o możliwość zastosowania nowych terapii. Zdecydowanie czekam na wprowadzenie kolejnych nowych terapii w Polsce. Mam nadzieję, że decydenci również podzielają moje uwagi. Jest jeszcze w Polsce dużo do zrobienia.

Red. Katarzyna Pinkosz: A jak Ministerstwo Zdrowia widzi możliwość udostępnienia w 2019 roku nowych leków w leczeniu szpiczaka?

Marcin Czech
Marcin Czech

← Wiceminister zdrowia prof. Marcin Czech: W onkologii i hematoonkologii mamy obecnie 32 programy lekowe, 47 substancji czynnych refundowanych w ramach programów lekowych onkologicznych i hematoonkologicznych. Jeśli popatrzymy na lata 2012-18, to przez ten czas liczba programów lekowych podwoiła się. Podwoiła się również suma pieniędzy, jakie wydajemy na programy lekowe. Czy to jest wystarczające? Oczywiście – nie, wiele nowych leków nadal czeka na refundację. Jeśli chodzi o leczenie szpiczaka, to od listopada 2018 r. pojawiła się możliwość leczenia szpiczaka nawrotowego jednym z nowoczesnych leków. Cieszymy się, że udało się ten lek wprowadzić, zdajemy sobie jednak sprawę, że to nie jest koniec, są nowe leki o innym mechanizmie działania, które mogłyby pomóc części pacjentów. W procesach refundacyjnych znajdują się kolejne molekuły w leczeniu szpiczaka, o innym mechanizmie działania. Będziemy na pewno rozważać ich wprowadzenie w 2019 roku.

W Polityce Lekowej Państwa, która ma stać się dokumentem rządowym, jest bardzo ważna zmiana, która spowoduje, że będzie możliwość przeznaczania większej sumy pieniędzy na refundację nowych leków. Wprowadziliśmy zapis, zgodnie z którym na refundację leków NFZ ma co rok przeznaczać co najmniej 16,5 proc. swojego budżetu. Do tej pory obowiązywał zapis: „do 17 proc”., czyli mogło to być również 12 proc. Mam nadzieję, że ten nowy zapis będzie funkcjonował: dzięki temu co roku na refundację leków będzie przeznaczanych coraz więcej pieniędzy – wraz ze wzrostem finansowania ochrony zdrowia do 6,5 proc. PKB.